Waar komt dit nieuws vandaan?
Wetenschappers van Biogen, een Amerikaans farmabedrijf dat het nieuwe potentiële medicijn aducanumab ontwierp, heeft de nieuwe molecule getest in een studie waaraan 165 Amerikanen met beginnende alzheimerdementie deelnamen (1). Het gaan om een zogenaamde fase 1 b studie, in eerste instantie bedoeld om na te gaan of het medicijn veilig is vooraleer het op grotere groepen wordt uitgetest. In deze studie kregen 40 patiënten placebo-injecties en werden de overige 125 in vier groepen ingedeeld die elk behandeld werden met verschillende doses van de nieuwe molecule. Alle patiënten werden een jaar lang gevolgd. In die periode kregen ze regelmatig hersenscans en tests om hun cognitieve functies (waaronder geheugen) te evalueren. Na een jaar bleek dat de abnormale hersenletsels (plaques) in de hersenen van patiënten die de hoogste doses kregen nagenoeg verdwenen waren. Bij alle deelnemers waren de mentale functies verder achteruitgegaan, behalve in de groep die de hoogste doses kreeg: bij hen was er geen verslechtering, noch verbetering. De onderzoekers zijn eufoor over de resultaten en hopen een geneesmiddel te hebben gevonden dat beginnende alzheimerdementie kan stoppen. Ze zijn op dit moment gestart met het rekruteren van vrijwilligers voor verder onderzoek.
Hoe moeten we dit nieuws interpreteren?
Vooraleer victorie te kraaien, toch enkele bedenkingen. Veertig patiënten (41% van diegenen die de hoogste dosis kregen), moesten de behandeling vroegtijdig stoppen omwille van nevenwerkingen. Daaronder was één verontrustende nevenwerking: het opzwellen van bloedvaten in de hersenen met risico op scheuren (hersenbloeding). Ook is deze studie te klein om grote uitspraken te doen over het effect van aducanumab op de mentale functies: dat moet geëvalueerd worden op veel grotere groepen. Tot op heden blijft het gissen naar de betekenis van de plaques in de hersenen van alzheimerpatiënten: zijn ze verantwoordelijk voor de mentale achteruitgang op niet? Het enige wat zeker is aangetoond, is dat hoge doses aducanumab deze plaques doen verdwijnen, wat op zich hoopvol genoeg is het om dit medicijn verder te testen.
Conclusie
Het Amerikaans bedrijf Biogen heeft een antistof ontwikkeld, genaamd aducanumab, dat in hoge doseringen de abnormale afzettingen van proteïne (plaques) in de hersenen van patiënten met beginnende alzheimerdementie doet verdwijnen. In hoeverre deze therapie impact heeft op de mentale achteruitgang, is niet helemaal duidelijk. Volgens de eerste testresultaten mogen we voorzichtig hoopvol zijn, maar het zal in het beste geval nog vele jaren duren vooraleer dit leidt tot een bruikbare therapie.
