Is er een genetisch therapie voor de ziekte van Parkinson in de maak?

Waar komt dit nieuws vandaan?

Bij de ziekte van Parkinson gaan progressief de dopamine-producerende hersencellen verloren. Een internationale onderzoeksgroep is erin geslaagd om andere hersencellen, zogenaamde astrocyten, te herprogrammeren zodat ze dopamine gaan produceren. Daarvoor gebruikten ze genetisch gemodificeerde muizen met parkinsonverschijnselen. Deze muizen werden geïnjecteerd met genetisch gewijzigde virussen met als doel bepaalde genen in de muizenhersencellen te incorporeren. Dat is ook gelukt: de astrocyten werden ‘geïnfecteerd’ door de virussen en namen de genen op in hun genetisch materiaal. Deze genen zorgden ervoor dat de ‘besmette’ astrocyten dopamine gingen produceren. Vijf weken later verminderden de parkinsonsymptomen bij de behandelde muizen. De evaluatie van deze symptomen gebeurde door de parkinsonmuisjes te vergelijken met een controlegroep muizen die de injecties niet gekregen hadden. De onderzoekers besluiten dat het mogelijk is om gewone hersencellen te herprogrammeren zodat ze dopamine gaan produceren, wat een oplossing zou kunnen zijn voor Parkinsonpatiënten die een tekort aan deze stof hebben.

Hoe moeten we dit nieuws interpreteren?

Dit zijn veelbelovende resultaten: de studie toont aan dat het mogelijk is om cellen die zich reeds in de hersenen bevinden (astrocyten) te herprogrammeren, zodat ze de dopamineproductie overnemen van andere cellen die dat niet meer kunnen wegens ziekte. Maar het gaat hier om experimenten bij muizen. De stap naar de mens is nog erg groot. Eerst moeten studies aantonen of dergelijke genetische wijzigingen niet schadelijk zijn voor de mens. Vooraleer men met studies bij mensen kan beginnen, zijn nog een rits onderzoeken nodig in het lab en bij proefdieren.

Conclusie

Onderzoekers tonen bij proefmuizen aan dat het mogelijk is om banale hersencellen te herprogrammeren in de hersenen zodat ze dopamine beginnen te produceren. De ziekte van Parkinson wordt veroorzaakt door een dopaminetekort. Dit is een veelbelovend resultaat, maar de weg naar een medicijn voor parkinsonpatiënten is nog lang.