Waar komt dit nieuws vandaan?
Het veelbelovend nieuws is afkomstig van het farmaceutisch bedrijf Merck, dat een nieuwe molecule ontwikkelde in de strijd tegen alzheimerdementie: verubecestat. Verubecestat werd ontworpen om neerslag van abnormale eiwitten in de hersenen van alzheimerpatiënten, de zogenaamde amyloïdplaques, tegen te gaan. Het nieuwe middel werd ondertussen getest in labostudies en dierexperimenten (met ratten, konijnen en apen) en vermindert inderdaad de hoeveelheid amyloïd. Daarom werd het recent ook getest bij 32 mensen met milde tot matige alzheimerdementie. Zij kregen gedurende 7 dagen dagelijks een bepaalde dosis verubecestat: ofwel 12 mg, ofwel 40 mg, ofwel 60 mg, en enkelen van hen kregen een neppil (placebo) (1).
De resultaten zijn veelbelovend: bij alle behandelde patiënten verminderde de concentratie abnormaal eiwit in het ruggenmergvocht. Bij personen die 12 mg kregen, verminderde deze concentratie met 57%, bij diegenen die 40 mg kregen met 79% en bij de groep die 60 mg kreeg met 84%. Er werden geen ernstige nevenwerkingen gemeld.
De onderzoekers zullen in een volgende testfase duizenden mensen met alzheimerdementie opnemen in een studie met verubecestat. Dit vervolgonderzoek zal enkele jaren in beslag nemen. Doel is nagaan of het verminderen van de abnormale amyloïdconcentratie in het ruggenmergvocht ook leidt tot het opklaren van de plaques in de hersenen en de alzheimersymptomen, zoals geheugen- en andere problemen. Tot op vandaag is men namelijk niet zeker welke impact dit amyloïd heeft op de symptomen van dementie.
Hoe moeten we dit nieuws interpreteren?
Dit is een succesvolle fase I-studie met een nieuw potentieel medicijn voor de ziekte van Alzheimer. De resultaten zijn hoopvol, maar we mogen niet vergeten dat het product slechts bij 32 mensen gedurende slechts 7 dagen getest werd. De onderzoekers vonden een verminderde concentratie van amyloïd in het ruggenmergvocht, maar gingen niet na of daarmee ook de neerslag van amyloïd in de hersenen verminderde (veel moeilijker te onderzoeken). Dan blijft de hamvraag: welk effect heeft dit op alzheimerdementie? Gaan we dementie kunnen voorkomen of behandelen? Dat zullen we pas binnen enkele jaren weten.
Op dit moment zitten nog andere moleculen in de pijplijn die een mogelijke impact hebben op amyloïd.
Conclusie
Het farmaceutisch bedrijf Merck heeft een molecule ontwikkeld die de concentratie van amyloïd, dat is abnormaal eiwit dat typisch voorkomt bij alzheimerdementie en neerslaat in de hersenen, vermindert in het ruggenmergvocht. Vooraleer te kunnen spreken van een echte doorbraak, dienen nog een aantal vragen beantwoord te worden: heeft de verminderde concentratie een impact op de eiwitdepots in de hersenen? Zo ja, heeft het verminderen van amyloïdneerslag een impact op de symptomen van alzheimerdementie? Voor het antwoord op die vragen moeten we nog enkele jaren geduld oefenen.
